Leids biotechbedrijf ontwikkelt eerste medicijn tegen zeldzame oogziekte

ProQr uit Leiden verwacht dit jaar nog het geneesmiddel tegen Leber’s congenital amaurosis op mensen te testen.

Trefwoorden: #Leber’s congenital amaurosis, #Leids biotechbedrijf, #medicijn, #onderzoek, #ProQr, #research, #zeldzame oogziekte

Lees verder

research

( Foto: Pixabay )

ENGINEERINGNET.NL - Leber’s congenital amaurosis (LCA) is een zeldzame aandoening die blindheid bij kinderen veroorzaakt en een genetische oorzaak heeft.

Er zijn meerdere vormen van amaurosis congenita van Leber, waarbij het netvlies niet goed werkt of verziendheid optreedt en overgevoeligheid voor licht.

Dit voorjaar wil ProQr de eerste pre-klinische onderzoeksresultaten met het kandidaat-geneesmiddel tegen LCA presenteren.

Het bedrijf is al bezig met twee klinische testen van een geneesmiddel tegen taaislijmziekte, dat ook een genetische oorzaak heeft. Dit is tevens een zeldzame aandoening, maar met een sterk verminderde levensverwachting.

De rekrutering van patiënten voor de twee klinische studies naar taaislijmziekte verliep moeizamer dan gedacht, waardoor de testen vertraging hebben opgelopen.

ProQr is vier jaar geleden opgericht door Daniel de Boer, die zelf een kind heeft met taaislijmziekte. Het bedrijf is in het afgelopen jaar met een aantal nieuwe onderzoeksprogramma’s begonnen, zoals de Ziekte van Huntington en alzheimer.

Het bedrijf heeft een notering aan de Amerikaanse techbeurs Nasdaq. Het verlies van ProQr is vorig jaar opgelopen tot 20,8 miljoen euro, wat niet ongebruikelijk is bij biotechbedrijven die investeren in de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen.