ENGINEERINGNET - In september vorig jaar werd bekend dat de testresultaten van het medicijn tegen de ziekte van Duchenne tegenvielen.
Er waren onvoldoende verschillen tussen patiënten die dit medicijn kregen en degenen die een placebo innamen, hoewel eerdere testen wel positieve resultaten lieten zien.
Dit leidde ertoe dat de Britse geneesmiddelenproducent GlaxoSmithKline de samenwerking met Het Nederlandse Prosensa beëindigde. En dat zorgde er weer voor dat de koers van het bedrijf een behoorlijke val maakte. Prosensa had eerder dit concern hun medicijn in licentie gegeven, maar heeft nu de rechten er op weer teruggekregen.
Prosensa maakt nu bekend dat nieuwe onderzoeksresultaten lijken aan te tonen dat toediening van het medicijn toch leidt tot een langzamere progressie van de ziekte van Duchenne. De behandeling moet wel in een vroeger stadium starten en een langer vervolg krijgen dan eerder gedacht. Dit nieuws zorgde voor een koersstijging van 24%.
De ziekte van Duchenne is een ernstige aandoening van de spieren, die optreedt bij tot 1 op de 3.500 jongens. De ziekte wordt veroorzaakt door mutaties in het dystrofine gen wat leidt tot de afwezigheid van of een afwijking in het dystrofine eiwit.
Hierdoor krijgen patiënten te maken met een afname van de spierkracht, zoals ook de hartspier en de ademhalingsspieren. Weinig patiënten worden ouder dan 30 jaar.
(Lydia Heida)
