ENGINEERINGNET.BE - Gentherapie helpt het leven van mensen met ongeneeslijke genetische aandoeningen over de hele wereld te verbeteren.
Hierbij worden natuurlijk voorkomende, onschadelijke virussen zó geherprogrammeerd dat ze therapeutische genen kunnen afgeven aan de cellen van een patiënt.
De nieuwe medicijnen kunnen langdurende gezondheidsvoordelen opleveren op basis van één enkele dosis, en bieden therapeutische opties voor patiënten die anders geen behandeling zouden hebben.
Geneesmiddelen op basis van gentherapie zijn vandaag in heel Europa beschikbaar, zoals voor de behandeling van hemofilie, en het potentieel ervan is al op grote schaal aangetoond.
"In de meest voorkomende vorm van gentherapie worden therapeutische genen in het lichaam van de patiënt gebracht via een virus dat bekendstaat als het adeno-geassocieerd virus (AAV)," aldus prof. Els Henckaerts van KU Leuven.
"AAV-virussen zijn niet-pathogeen en hebben een unieke set eigenschappen waardoor ze ideale dragers zijn voor genoverdracht. Maar ze richten zich niet altijd zo efficiënt op de weefsels en cellen die de therapeutische genen moeten ontvangen die erin verpakt zijn. Dat betekent dat er veel virus in één dosis gebruikt moet worden om er zeker van te zijn dat genoeg ervan de doelcellen bereikt. Soms kan dit ongewenste bijwerkingen veroorzaken."
De een uitdaging is dus om ervoor te zorgen dat AAV-virussen hun lading efficiënt bij de juiste cellen afleveren. Enkele jaren geleden ontwikkelde KU Leuven daarom een innovatief proces dat de virussen uitrust met moleculen die hen nauwkeurig richten op de juiste locaties.
Dat maakt een efficiëntere levering van de genen mogelijk, en kan ertoe bijdragen dat toekomstige AAV-gentherapieën minder bijwerkingen hebben.
In samenwerking met haar collega's Benjamien Moeyaert, Veronick Benoy, Inge Van Hove en Vibha Tamboli, richtte Henckaerts in 2023 samen met het bedrijf General Inception de spin-off Tavira Therapeutics op, met de bedoeling de nieuwe technologie naar patiënten te brengen. De start-up trok tot nu toe 1,1 miljoen euro aan financiering aan.
"Dat geld gebruiken we om de AAV-capsidetechnologie verder te ontwikkelen," zegt Henckaerts. "In samenwerking met onze partners streven we ernaar om nieuwe gentherapieën te creëren die baanbrekende behandelingen bieden voor genetische aandoeningen die nu nog ongeneeslijk zijn. Op dit moment richten we ons op ziekten van het centrale zenuwstelsel, maar we hopen in de nabije toekomst ook andere indicaties te kunnen behandelen."
