Hersencellen zelf alzheimermedicijnen laten maken

De Nederlandse Universiteit Utrecht heeft in het lab aangetoond dat het mogelijk is om met gentherapie hersencellen zelf medicijnen te laten maken om de ziekte van Alzheimer te bestrijden.

Trefwoorden: #alzheimer, #brein, #gen, #hersenen, #therapie

Lees verder

research

( Foto: niphonsubsri- 123RF )

ENGINEERINGNET.BE - Veel onderzoekers die alzheimer willen aanpakken, richten zich op het eiwit bèta-amyloïd.

In de hersenen van alzheimerpatiënten is relatief veel van dit eiwit te zien, waar het samen klontert en hersencellen aantast.

Door dat eiwit aan te pakken, moet de ziekte te bestrijden zijn, is de gedachte. Maar na decennialang onderzoek is een medicijn dat op basis hiervan werkt nog ver weg.

Neurowetenschapper Niels Reinders en zijn team van UUtrecht richten zich daarom op verbindingen tussen hersencellen. Deze verbindingen, ook wel synapsen genoemd, zijn cruciaal voor de werking van het brein.

Hierbij is een sleutelrol weggelegd voor twee lichaamseigen eiwitten, ofwel peptides: PTENPDZ en GluA23y. Deze mini-eiwitten kunnen voorkomen dat de synapsen aangetast raken.

Maar deze peptides kun je niet toedienen via een injectie of voeding. De eiwitten bereiken dan niet of nauwelijks de hersenen, omdat ze niet het filter kunnen passeren dat de hersenen beschermt.

Het is ook geen optie om de eiwitten te injecteren in de hersenen, omdat de eiwitten instabiel zijn en snel afbreken. Zo’n invasieve injectie zou waarschijnlijk ook meermaals per dag nodig zijn, en kan permanente beschadiging aan hersencellen veroorzaken.

Een oplossing kan zijn om de hersenen zelf de peptiden te laten produceren. Dat kan door hersencellen een extra stukje DNA te geven dat ze aanzet om de peptiden te maken.

Het stukje DNA komt in de cellen terecht via onschuldige virusdeeltjes die de hersenen wel kunnen bereiken. Als de cellen eenmaal de code in zich dragen, gaan ze de peptiden vanzelf produceren.

“Een groot voordeel van deze aanpak is dat de code naast het eigen DNA van de cel komt te liggen”, zegt Reinders. “Het lichaamseigen DNA blijft dus onveranderd.”

Uit experimenten van Reinders en collega’s met ratten blijkt dat de methode succesvol is. De onderzoekers slaagden erin de hersencellen van ratten de mini-eiwitten te laten produceren.

Ze stelden daarna de cellen bloot aan eiwitten die bij Alzheimer de synapsen aantasten. In de hersencellen die de beschermende eiwitten aanmaakten, bleven de synapsen intact.

Reinders en zijn team willen met verder onderzoek ontrafelen hoe dit werkt, en achterhalen wat de beste manier is om de productie van beschermende eiwitten op gang te brengen.

De inzichten die hieruit voortvloeien kunnen leiden tot medicijnen die de gevolgen van alzheimer remmen of voorkomen.