ENGINEERINGNET.BE - Hun eerste onderzoeksprogramma heeft als doel een behandeling te ontwikkelen voor een specifiek type van de ziekte van Charcot-Marie-Tooth (CMT), een zeldzame, progressieve, invaliderende neuropathie.
CMT komt wereldwijd voor bij 1 op de 2500 mensen, maar tot op de dag van vandaag bestaat er nog geen behandeling.
Het partnerschap ondersteunt het onderzoek van dr. Albena Jordanova, een van de groepsleiders van VIB verbonden aan de Universiteit Antwerpen. Patiënten met de CMT-vorm waarop het onderzoek focust, vertonen symptomen die voorkomen bij heel wat hersenaandoeningen en andere neuromusculaire aandoeningen, maar bij hen manifesteert de ziekte zich vroeger.
De wetenschappers hopen dat de resultaten van het onderzoek naar dit specifieke CMT-type nuttig zijn voor de ontwikkeling van behandelingen voor andere vormen van CMT.
Het partnerschap combineert de middelen die voortvloeien uit het basisonderzoek en het initiële translationele onderzoek van VIB met de professionele expertise van BioPontis Alliance inzake de ontwikkeling van therapieën voor zeldzame ziekten.
VIB en BioPontis Alliance zullen samen ook andere VIB-onderzoeksprojecten bepalen en uitvoeren die veelbelovende resultaten kunnen opleveren en kunnen leiden tot de ontwikkeling van behandelingen.
Mensen die getroffen zijn door een zeldzame ziekte vertegenwoordigen wereldwijd een van de grootste patiëntenpopulaties die te weinig zorg krijgen. Deze populatie is groter dan alle hiv-/aidspatiënten en kankerpatiënten samen.
Ook al is de genetische oorzaak van 4.000 van de 7.000 à 8.000 zeldzame aandoeningen bekend, de omzetting van die kennis in therapieën laat nog steeds te wensen over en is zwaar ondergefinancierd.
Gevolg: minder dan 5% van de mensen met een zeldzame ziekte wordt daarvoor behandeld.
